I samband med utvecklingen av nya läkemedel ställs ibland frågan om hur mycket en behandling får kosta och vad vårt samhälle har råd med. Framsteg inom olika forskningsområden har gjort att många nya innovativa och effektiva läkemedel nått marknaden och att fler förväntas göra det inom kort.

Nya läkemedel som har en hög kostnad väcker också frågan hur betalningsansvaret ska fördelas mellan vårdcentraler/kliniker, regionalt och nationellt, samt om det finns en gräns för hur mycket ett läkemedel får kosta – och i så fall var den gränsen går samt hur vi kanske behöver prioritera mellan olika grupper av patienter.

Svårt bedöma värdet

Det är naturligtvis fantastiskt när patienter får tillgång till nya bra läkemedel, särskilt när det handlar om sjukdomar som inte kunnat behandlas tidigare. Men, när det gäller vissa nya läkemedel, kan det ibland vara svårt att bedöma vilket värde de tillför på sikt. Detta gäller tex engångsläkemedel där det kan vara oklart hur länge effekten varar, läkemedel för mycket sällsynta sjukdomar och läkemedel för kroniska sjukdomar där det kan vara svårt att inom ramen för läkemedelsstudier bedöma effekterna på sikt och i relevanta patientgrupper. Här kan bedömningen av effekten och därmed värdet av nya läkemedel vara svårare idag eftersom utvecklingen av nya läkemedel ofta går snabbare än tidigare.

Viktigt att utvärdera

Viktigt här kan vara att fortsätta att utvärdera effekter av läkemedel även efter de att de nått marknaden och används i klinisk praxis t ex i olika kvalitetsregister eller på andra sätt inom hälso- och sjukvården. Ur ett patientperspektiv kan svaret till synes vara enkelt, men om vi skulle säga ja till alla läkemedel skulle det kunna leda till en undanträngning av andra grupper eller behandlingar. Den stora svårigheten med prioriteringar är att grupper ställs mot varandra. Centrala frågor då blir vad som ska prioriteras, hur vi ska komma överens om vad vi prioriterar, och om vi också är överens om vad som ska prioriteras bort.

Flera nya läkemedel

Inom det njurmedicinska området står vi redan inför flera av dessa utmaningar. Diskussioner om värde, betalning och prioriteringar pågår. Några exempel på läkemedel och behandlingsområden där flera av dessa aspekter diskuteras (det finns fler) är lumasiran(Oxlumo®), Imlifidas (Idefirix®), SGLT2-hämmarna dapagliflozin och empagliflozin (Forxiga®, Jardiance®) som basbehandling vid kronisk njursjukdom och olika typer av specifik behandling vid IgA-nefrit t ex nefecon (Tarpeyo®). Alla dessa läkemedel finns nu tillgängliga för förskrivning, men vilka patienter som har störst nytta av behandlingarna, betalningsmodeller och finansiering diskuteras.

Lumasiran

Lumasiran med handelsnamnet Oxlumo är indicerat vid primär hyperoxaluri typ 1 som är en sällsynt ärftlig sjukdom som leder till markant förhöjda nivåer av oxalat i plasma och urin. De höga oxalatnivåerna resulterar i njurskador, inklusive kristallutfällning av kalciumoxalat i njurar och andra vävnader. Om sjukdomen inte behandlas orsakar den skador på bl. a njurarna och hjärtat och leder till en för tidig död. Detta är ett läkemedel (enzym som ges med injektioner) som har en hög kostnad. Alternativet till läkemedelsbehandling är kombinerad lever – och njurtransplantation. Eftersom det är en ovanlig sjukdom vet vi ännu inte hur läkemedlet ska användas på bästa sätt, exempelvis när det ska sättas in och om dess långsiktiga effekter. NT-rådet har beslutat om nationell samverkan vilket betyder att läkemedlet ingår i processen för ordnat införande. NT-rådet kommer att ge en rekommendation till regionerna om dess användning efter att det genomgått en hälsoekonomisk utvärdering.

Idefirix

Idefirix® (IdeS) är ett immunglobulin G (IgG) endopeptidas, ett enzym som specifikt bryter ned humana IgG-antikroppar och hämmar därmed det IgG-medierade immunförsvaret. Studier har visat att det bl. a kan möjliggöra njurtransplantation hos högsensitiserade patienter som tidigare har varit transplanterade och som annars behöver behandlas med livslång njurersättande behandling (dialys). Detta läkemedel och denna behandling har bedömts som kostnadseffektiv jämfört med dialys och ett beslut har tagits om att det ska användas, men eftersom betalningsansvaret fortfarande delvis är oklart innebär detta en osäkerhet och ett visst hinder för njur- och transplantationsklinikerna. Här verkar det dock finns lösningar på gång.

SGLT2-hämmare

Vid kronisk njursjukdom har SGLT2-hämmarna dapa- och empagliflozin (Forxiga®, Jardiance®) visat sig förebygga hjärtkärlhändelser bl. a genom att vara njur- och hjärtskyddande. Ett stort antal patienter skulle kunna ha nytta av behandling med dessa läkemedel, speciellt om behandling initieras tidigt i primärvården. Utmaningen här är att många vårdcentraler har en begränsad läkemedelsbudget och att införande av nya läkemedelsbehandlingar inom ett terapiområde kan leda till undanträngningseffekter inom andra områden.

IgA-nefrit

Inom IgA-nefrit området finns flera nya lovande behandlingar på gång. Tarpeyo®, som utvecklades under projektnamnet Nefecon®, är den första behandlingen som godkänts för behandling av IgAN. När det gäller utvärderingen av detta läkemedel är en sådan att behandlingen inte jämförts med existerande generiska behandlingar med liknande farmakologiska egenskaper (aktiv jämförelse) och att data när det gäller långtidseffekter ännu är begränsade. Behandlingen är lovande för en relativt stor patientgrupp som saknar specifik behandling. Med tillgång till behandling måste vi bli bättre på att ställa diagnosen IgA-nefrit och göra fler njurbiopsier vilket bl. a medför en kostnad för personal och vårdplatser på mottagningar och avdelningar. Vi behöver dessutom bättre redskap för att förstå vilken patient som har bäst nytta av behandlingen (beslutsstöd).

Svåra prioriteringar väntar

Sammanfattningsvis är utvecklingen av nya läkemedel inom det njurmedicinska området en mycket positiv utveckling men eftersom resurserna inte matchar behoven kommer vi troligen behöva göra svåra prioriteringar. Prioriteringar har alltid gjorts inom hälso- och sjukvården och kommer kanske att behöva göras än mer i framtiden. Det nuvarande sättet att arbeta med introduktion och betalning av kostnaderna för nya läkemedel kanske kan vara svårt att acceptera och förstå.  Genom att lära oss mer om hur att arbetet görs och få en tydligare och mer transparent insyn i processerna, kommer vårt sjukdomsområde (njurmedicin) att kunna påverka de prioriteringar som görs.

Maria Eriksson Svensson, vice ordförande SNF

Foto: Pixabay