Var tionde njursjuk som går i dialys i västvärlden har en bakomliggande njurinflammation av typen IgA-nefrit. Delresultat av en pågående fas III-studie visar att en ny sorts immunterapi kan stabilisera njurfunktionen. I mitten av 2022 räknar forskare med att behandlingen kan bli ett alternativ för fler svårt njursjuka med IgA-nefrit som kan komma att fördröja behovet av eller helt slippa dialys och transplantation.
Delresultaten från den sista fasen i läkemedelsprövningen visar att patienter efter nio månaders behandling fick en signifikant förbättring jämfört med placebogruppen, att behandlingen minskar risken för förlorad njurfunktion, framhåller Bengt Fellström, senior överläkare och professor i njurmedicin på Akademiska sjukhuset/Uppsala universitet som har koordinerat det svenska deltagandet i den internationella studien.
Målet med den beslutsgrundande kliniska fas III-studien NefIgArd har varit att bekräfta tidigare forskningsresultat och visa om immunterapin på längre sikt leder till minskad risk att förlora njurfunktionen och utveckla njursvikt vid IgA-nefrit. Delresultaten, som nu är klara, baseras på 200 patienter vid 150 sjukhus däribland Akademiska sjukhuset i Uppsala.
Enligt Bengt Fellström bekräftar delresultaten av fas III-studien vad som framkom av den tidigare fas IIb-studien, som publicerades i The Lancet 2017.
– Tack vare de positiva resultaten väntar nu snabbansökan hos läkemedelsmyndigheterna Food and Drug Administration (FDA) i USA och European Medicines Agency (EMA) i EU. Inom 12-18 månader bedömer jag att behandlingen kan vara registrerad och godkänd (provisional approval) som läkemedel och bli tillgänglig för fler svårt njursjuka med IgA-nefrit. Behandlingen ska dock åtföljas av fortsatt uppföljning för att visa att den har en långsiktig njurbeskyddande verkan. Förutom ökad livskvalitet kan det innebära att patienter med njurinflammation av typen IgA-nefrit slipper dialys och transplantation, säger Bengt Fellström.
I Sverige är njurinflammation orsak till ungefär en fjärdedel av alla fall av kronisk njursvikt, då patienten ofta behöver dialys eller transplantation. För en viss typ av njurinflammation (IgA-nefrit) anses överaktivitet i tarmens immunsystem ha stor betydelse. Globalt är det den vanligaste formen av njurinflammation.
Symtomen kommer ofta smygande. Så småningom leder dock den immunologiska reaktionen till att antikroppar binder fast vid ett antigen, så kallade immunkomplex, som deponeras i njurens kärlnystan. Detta kan leda till blod och äggvita i urinen och försämrad njurfunktion. Försämringen sker gradvis och knappt hälften av patienterna utvecklar kronisk njursvikt och behöver dialys eller transplantation.
Med den nya immunterapin dämpas den immunologiska överaktiviteten i tarmens immunsystem. Äggviteutsöndringen i urin minskar, samtidigt som aktiviteten hos antikropparna dämpas och njurfunktionen stabiliseras. Idén kommer ursprungligen från forskare vid Uppsala universitet/Akademiska sjukhuset och har vidareutvecklats av Calliditas Therapeutics AB i Stockholm.
FAKTA: NefIgArd-studien (fas III)
- Pågår vid 150 sjukhus i 19 länder på fyra kontinenter (EU, Amerika, Asien, Australien).
- Studien inkluderar totalt 360 patienter, inklusive de 200 som nu alltså har rapporterat ut data, med så kallad primär njurinflammation av typen IgA-nefrit som riskerar att helt förlora njurfunktionen.
- Liksom i den tidigare fas IIb-studien har patienterna slumpats in i två grupper där den ena får behandling som påverkar tarmens immunceller, den andra placebo.
- Del A är utläst och avrapporterad; uppnådde både primär och sekundärt effektmått. Den återstående delen av studien, del B, är utformad som en bekräftande observationsstudie efter marknadsgodkännande för att konfirmera långsiktig njurbeskyddande effekt.
Källa: Akademiska sjukhuset
Foto: Johan Alp
