Var tionde njursjuk som går i dialys i västvärlden har en bakomliggande njurinflammation av typen IgA-nefrit. En ny typ av immunterapi som stabiliserar njurfunktionen har nu godkänts permanent av FDA, den amerikanska motsvarigheten till Läkemedelsverket. Det är det första läkemedlet någonsin som blivit godkänt på indikationen IgA nefrit. Regulatoriska myndigheter i EU, Storbritannien, Kina och Japan förväntas följa efter. Behandlingen baseras på forskning som har sitt ursprung vid Akademiska sjukhuset/Uppsala universitet.
Efterlängtad terapi
– En ny immunterapi för svårt njursjuka med njurinflammation av typen IgA-nefrit är oerhört efterlängtad och värdefull. Läkemedelsbehandlingen har visat sig minska äggviteutsöndringen från njurarna och skydda njurfunktionen långsiktigt. Förutom ökad livskvalitet för berörda patienter kan behandlingen innebära en påtaglig och signifikant fördröjning av dialys och njurtransplantation, säger Bengt Fellström, senior överläkare och senior professor i njurmedicin på Akademiska sjukhuset/Uppsala universitet i ett pressmeddelande.
Immunologisk överaktivitet dämpas
Med den nya immunterapin dämpas den immunologiska överaktiviteten i tarmens immunsystem. Äggviteutsöndringen i urinen minskar, samtidigt som aktiviteten hos antikropparna dämpas och njurfunktionen stabiliseras.
I Sverige är njurinflammation orsak till ungefär en fjärdedel av alla fall av kronisk njursvikt, där patienten ofta behöver dialys eller njurtransplantation. För en viss typ av njurinflammation (IgA-nefrit) föreligger en överaktivitet i tarmens immunsystem som har stor betydelse. Globalt sett är IgA nefrit den vanligaste formen av njurinflammation.
Smygande symtom
– Symtomen vid njurinflammation av denna typ kommer ofta smygande. Så småningom leder dock den immunologiska reaktionen till att antikroppar binder fast vid ett antigen och bildar så kallade immunkomplex, som deponeras i njurens kärlnystan. Detta kan leda till blod och äggvita i urinen och försämrad njurfunktion. Försämringen sker gradvis och knappt hälften av patienterna utvecklar kronisk njursvikt över tid och behöver dialys eller njurtransplantation, förklarar Bengt Fellström.
Han har koordinerat det svenska deltagandet, och tillika varit internationell koordinerande investigator, i en nyligen genomförd internationell fas III-studie, den så kallade NefIgArd-studien, publicerad i The Lancet.Studien genomfördes på 132 sjukhusbaserade njurkliniker i 20 länder runtom i världen, bland annat vid Akademiska sjukhuset. Det handlar om en randomiserad, placebokontrollerad studie där 364 patienter med primär njurinflammation av typen IgA-nefrit slumpades in i två grupper där den ena fick behandling som påverkar tarmens immunceller, den andra placebo.
Permanent godkännande
Tack vare de goda resultaten av denna och andra kliniska studier har läkemedelsbehandlingen sedan drygt ett år haft ett tillfälligt godkännande i EU och USA. Nu har immunterapin fått ett permanent godkännande av FDA i USA. Enligt Fellström tyder allt på att EU, Storbrittanien, Kina, Japan med flera kommer att följa efter.
Fotnot: Idén bakom denna immunterapi kommer ursprungligen från forskare vid Uppsala universitet/Akademiska sjukhuset och har vidareutvecklats av Calliditas Therapeutics AB i Stockholm. Den första randomiserade studien genomfördes i Uppsala där även den första patienten inkluderades i NefIgArd-studien.
Av Ulrika Efthamre
Källa: Akademiska sjukhuset
Foto: Akademiska sjukhuset
FAKTA: NefIgArd-studien (fas III)
- Har pågått vid 132 njurkliniker i 20 länder på fyra kontinenter (EU, Amerika, Asien, Australien).
- Har totalt inkluderat 364 patienter med så kallad primär njurinflammation av typen IgA-nefrit med förhöjd risk att förlora njurfunktionen.
- Liksom i den tidigare fas IIb-studien har patienterna slumpats in i två grupper där den ena får behandling som påverkar tarmens immunceller, den andra placebo.
- Hela studien är slutförd och publicerad i The Lancet i augusti 2023.
Fas III-studien bestod av en nio månaders aktiv behandling och 15 månader av uppföljning då ingen medicin gavs.
